盘点CAR-T的靶点和主要项目

摘要:  小编按:CAR-T。如果说免疫疗法是当今的热点,那么热点中的热点就是CAR-T。这种基因改造的免疫疗法是一次突破,被寄予厚望。从最初的扩增型免疫疗法,再到现在目的性基因改造,可以说是一次真正的人类奇迹,是人造奇 ...

小编按:CAR-T。如果说免疫疗法是当今的热点,那么热点中的热点就是CAR-T。这种基因改造的免疫疗法是一次突破,被寄予厚望。从最初的扩增型免疫疗法,再到现在目的性基因改造,可以说是一次真正的人类奇迹,是人造奇迹,当然了,前提是这种方法在实际运用之后真正的发挥神奇效果。CAR-T疗法的发展很迅速,也极快地被大家接受,究其原因是它的靶向性好,且可用于多种适应症。可以说,只要T细胞能消灭的,包括各种癌细胞,CAR-T就可以让一个普通的T细胞变得事半功倍,且能够将原本个性化的免疫治疗变成平台化生产。想一想,今后批量进行免疫治疗的场景……治疗癌症只需要和看感冒一样输液即可。

2014年7月FDA授予诺华公司开发的个性化CAR-T癌症疗法CTL019突破性药物认证,并希望借此推动这种疗法的研究。

这意味着FDA的癌症药物管理部门将在今后的一系列审核中对其给予力所能及的便利。自从FDA的这一政策实施以来,突破性疗法认证渐渐被产业界所接受,凡是获得这一认证的药物无一不是在临床研究中表现十分出色并且是临床急需的。而一些分析人士也对这一药物表示了很高的期望,称这一药物令人激动。

该方案依赖于与嵌合抗原受体适应的T细胞。患者的T细胞被移除,然后转基因与新的DNA进行编程它们攻击特定目标的癌细胞。然后,设计T细胞被灌输回到病人,他们在体内繁衍,并继续追捕癌细胞,有助于防止癌细胞复发。探索在不同种类癌症中应用 CAR-T 细胞技术的临床试验正在进行中。

下表总结目前CAR-T疗法的主要项目和靶标。

公司

项目

抗原定位

适应症

研发状态

诺华

CTL019

CD19

ALL, CLL

II期

huCART19

CD19

各种疾病

Pilot study

MesoCART

Mesothelin

胰腺间皮瘤

I期

huEGFRVIII

EGFRvIII

胶质瘤

临床前

Juno Therapeutics

JCAR015

CD19

B-细胞ALL,r/r ALL

JCAR017

CD19

paed r/rALL

I/II期

CD22 CAR

CD22

B细胞癌症

I/II期

L1CAM CAR

L1CAM

成神经细胞瘤

I期

MUC16 & IL5

“armored” CAR

MUC16 & IL6

卵巢癌

临床前

ROR-1 CAR,

ROR-1

CLL,实体瘤

临床前

Kite Pharma

KTE-C19

CD19

DBCL

I期(NCI试验)

EGFRvIII

EGFRvIII

成胶纸细胞瘤

I/II期(NCI试验)

Bluebird/Celgene

Various

CD19

ALL, CLL

I期

Ziopham/Intrexon

Sleeping Beauty

CD19

各种移植前后辅助治疗

I期

Cellectis

UCART19

CD19

ALL, CLL

I期2015年开始

UCART123

CD123

AML

临床前

UCART5 T4

5T4

实体瘤

临床前

UCARTCS1

CS1

多发性骨髓瘤

临床前

Cardio3

CM-CS1

MICA, MICB &

UL8P6

AML, MDS,

I期2015年开始

Bellicum

Pharmaceuticals

BPX-401 

CD19

各种疾病

2016年开始临床I/II期

BPX-601

PCSA

实体瘤

2016年开始临床I/II期



CAR-T细胞疗法主要项目靶标

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