近日在马德里举行的欧洲内科肿瘤学会(ESMO)年会上报道的早期试验数据显示，Keytruda (pembrolizumab)和MPDL3280A对晚期尿路上皮癌有令人鼓舞的活性，这两款药物均对程序性死亡-1 (PD1/PDL1)通路起作用。

Keytruda的Ib期试验显示，这款药物单药治疗对PDL1阳性患者有24%的总有效率，在这项29名患者参与的小规模研究中，有3人获得了完全缓解。在分析时，患者显示有16至40多周的响应。

与此同时，罗氏的抗体在68名预先经过大量治疗的膀胱癌患者身上进行了测试，结果显示有25%的总有效率，而在一个肿瘤PDL1呈阳性的患者亚组中总有效率上升到52%。同样，响应时间似乎较长和持久，一些患者的响应时间超过了30周。

如果早期试验结果在更大规模的研究中得到证实，那它可能将膀胱癌治疗“几十年的沉默”终结，据奥地利维也纳凯撒法兰士约瑟夫医院的Santis博士称，他是ESMO上两项试验的官方讨论者。

默沙东指出，Keytruda的一项3期膀胱癌研究定于今年晚些时候启动，而罗氏正在进行一项MPDL3280A用于膀胱癌的2期试验。Keytruda已在美国获批用于黑色素瘤，而罗氏药物用于非小细胞肺癌(NSCLC)已进入3期试验阶段，这也是该药物的主要适应症。

“对于膀胱癌患者来说，这是多年来第一次出现令人兴奋的消息，”Santis评论称，她表示这种新药的作用机制（调动患者自身的免疫系统去抗击疾病）与使用卡介苗治疗非肌肉侵润性膀胱癌相一致。

“免疫系统对肌肉浸润性尿路上皮膀胱癌也比较活跃，”她表示称。“PD-L1相互作用的抑制可恢复抗肿瘤T细胞活性，增强细胞免疫对抗原的攻击。”

近日，百时美施贵宝在ESMO上报道了以PD1为靶点的Opdivo (nivolumab)的首批3期试验数据，数据显示Opdivo治疗黑色素瘤获得了32%的客观缓解率。Opdivo作为一款黑色素瘤治疗药物已在日本上市销售，而其用于NSCLC的上市申请刚刚被欧洲药品管理局(EMA)接受审评。