JAMA:治疗葡萄膜黑色素瘤的新药物

摘要:  近日一项临床研究证实:一个疗法已被发现,可延缓转移性葡萄膜黑色素瘤进展,葡萄膜黑色素瘤是一种罕见的致命形式的眼黑色素瘤。这项多中心临床试验结果显示,一种新的药物selumetinib能增加疾病无进展生存时间。该 ...

近日一项临床研究证实:一个疗法已被发现,可延缓转移性葡萄膜黑色素瘤进展,葡萄膜黑色素瘤是一种罕见的致命形式的眼黑色素瘤。

这项多中心临床试验结果显示,一种新的药物selumetinib能增加疾病无进展生存时间。该研究结果发表在JAMA杂志上。Gary K. Schwartz作者说:虽然这种药物的作用是温和的,但现在我们知道,我们可以影响疾病进程。

几年前,研究人员发现80%的葡萄膜黑色素瘤患者有GNAQ或GNA11突变,GNAQ和GNA11基因激活MAPK信号通路。Schwartz博士等人后来证明,抑制MEK(在MAPK途径中的关键酶)可以抑制实验室中葡萄膜黑色素瘤细胞生长。

在2013年,Schwartz博士和他的同事们发起了第一次大规模,selumetinib的二期随机试验。其中美国和加拿大的15个中心101例转移性葡萄膜黑色素瘤被随机分配接受selumetinib或标准化疗。如果这些化疗组的患者表现出疾病进展的迹象,可以随时再接收selumetinib治疗。

接受selumetinib患者中位无进展生存期比接受化疗患者的中位无进展生存期超过一倍(15.9周vs 7周)。百分之四十九的selumetinib治疗患者表现出肿瘤消退。Selumetinib治疗患者中位总生存期为11.8个月,化疗组患者为9.1个月,但两组之间差异无统计学意义。Schwartz博士说:我们怀疑,selumetinib组患者生存有可能确实得到改善,但目前还不十分清楚,因为那些不回应化疗的患者被允许再接受selumetinib治疗。

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