最近，著名的罕见病药物研发公司BioMarin传出消息，公司以6亿8千万美元的价钱收购了荷兰的小型生物医药公司Prosensa公司，同时合约中还附带了价值1亿6千万美元的里程碑资金用于Prosensa公司的杜氏肌营养不良症药物的研发。这对于Prosensa公司来说无疑是雪中送炭。公司股价应声上扬。

此前Prosensa公司与制药巨头葛兰素史克公司合作开发治疗杜氏肌营养不良症的药物。由于三期对比临床研究结果不佳，Prosensa公司的这一药物此前在儿童患者六分钟独立行走测试中未能与对照组表现出明显差别，最终葛兰素史克公司决定结束这一合作项目。然而Prosensa公司最近的一些研究数据显示，在疾病出现症状的早期对患者进行用药能够显着延缓这一罕见疾病的发病流程。这也为Prosensa公司的DMD药物获批增大了一些把握。

目前，市面上关于治疗杜氏肌营养不良的药物还十分有限，尤其是专门针对患病男孩的疗法尚属空白。此次BioMarin公司收购Prosensa公司显然是经过深思熟虑，一方面，在DMD药物研发方面Sarepta和PTC公司等罕见病药物公司虎视眈眈；另一方面，BioMarin公司深知DMD药物研发时常伴随着大起大落，锦上添花总不如雪中送炭。

因此，BioMarin公司在与Prosensa公司的协议中规定了两项里程碑事件--Prosensa公司药物在2016年五月15日之前获得美国FDA的上市批准和2017年2月15日获得欧盟管理部门的上市批准，完成任意一项即可获得BioMarin公司8千万美元的里程碑资金。不过BioMarin公司的这一豪赌是否能收获回报，还需要时间来检验。