近来随着生命科学和生物技术的发展，基础研究的成果正在新药研发上开花结果，进入临床阶段的的新药令人眼花缭乱，目不暇接。特别是具有崭新作用机理的新药，在临床研究初期就展露头角，对某些疾病具有特异的疗效，给许多患者带来了新的希望。但新药的研发一般需要在临床研究阶段花上七年时间，以确立新药有效性和安全性的临床证据。对于病人，这是一个与时间赛跑的游戏。新药早一天上市就会给更多的患者带来生命的希望。​

为了加快审批速度，美国食品药品管理局（FDA）在2012年颁布了有关“突破性疗法”（breakthrough）授权的管理办法的指导文件。这是FDA继之前出台的“快速通道”（FastTrack）、“优先评审”（Priority Review）和“加速审批”（AcceleratedApproval）等快速审批程序的又一重大变更。它的目地与其它程序一样，都是加快用于严重疾病新药的研发和审批时间。但它与其他程序侧重不同，互相补充。它更适用于作用机理清楚，病人选择明确，及初步疗效显著的新药。可以说它是一个对未来明星药的选择和加速培养的“选秀”计划。​

选秀的标准主要有二项：首先，新药是打算用于目前缺乏有效疗法的严重或危及生命的疾病。也就是说在这些疾病中，对疗效与安全性平衡考量与其他疾病有所不同。其二，授权的新药必须是在早期临床试验中显示了很高的疗效。可以使用I 期或 II 期结果审报，而绕过漫长昂贵的三期临床试验或推迟到上市以后。这就意味着试验可以不设对照组，同时也可使用间接临床终点。例如在非小细胞肺癌具有ALK重组突变病人研究中，发现二代ALK靶向药在克唑替尼（一代ALK靶向药）耐药后仍有大约60％反应率。而传统二线化疗在此类病人中只有低于15％的反应率, 克唑替尼产生大约60％的反应率。由此不难推理，二代药60％的反应率是相当有说服力的。​

入选后，FDA便会主动地在以后的试验设计，报批过程中与制药公司积极合作，FDA高层也会参与和支持，并在审评过程中派足有经验的审阅人员，以保证在时间上的承诺。​

突破性新药的授权对制药公司是缩短研发时间、简化试验设计、寻求FDA指导和提升公司知名度和融资的利器。自从指导文件发布以来，很多制药公司都踊跃申请。最近公布的数字显示有244个申请，授权了68个申请，其中已有15个药／适应症获上市批准。但也有128个被驳回。在目前透露的授权中抗癌药数量最多，占40％以上。当前热门免疫节点，CAR-T，新一代靶向药都在列其中。​

除了以上优点，它还预示着今后药物研发的新方向。FDA喜欢有明确生物标记物，临床疗效显著的新药。这是未来个体化医疗的目标。相反，这种授权是否会对那些无选择，疗效并不十分显著的新药的审批有负面影响还需试目以待。希望我们的原研药企能把握住未来方向，在某个领域赶上国际先进水平是完全可能的。